□对话背景

2022年1月1日,“天价救命药”进医保落地首日,山东枣庄一名4岁SMA患者李佳树成为该药纳入医保后全国首例注射者。当日,北京、上海、广东、浙江等地近20名患者,接受诺西那生钠注射液治疗,迎来新年“最好的礼物”。

SMA、天价救命药,一度成为热词,备受社会关注。SMA究竟是种什么疾病?SMA又叫脊髓性肌萎缩症,是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病。据估算,我国SMA患者约有3万名。在我国新生儿中发病率为1/6000—1/10000,它可以导致严重的肌肉无力,不进行治疗甚至会致命。

诺西那生钠注射液是我国首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物。2019年,诺西那生钠注射液进入中国市场,每瓶价格接近70万元,被患者称为“天价救命药”。每瓶5毫升的药液就是患者每次注射治疗的剂量,SMA患者第一年需用药6次,后续每年用药3次,且需长期使用。

2021年初,诺西那生钠注射液降价,每瓶价格55万元,再结合慈善援助,每位患者年治疗药费降至55万元。

2021年12月3日,国家医保目录调整结果官宣,74种新药进医保,其中7种罕见病用药进入医保目录。诺西那生钠注射液被“灵魂砍价”,以3.3万元每针的价格进入新版医保药品目录。在谈判现场,国家医保局谈判代表称,“每一个小群体都不应该被放弃”。

对于罕见病家庭来说,罕见病药进医保是一个漫长的过程。由于罕见病总体发病率低,用药量少,市场较小,罕见病病人经常面临难以确诊、无处买药、药费较贵等难题。这一特殊群体值得我们给予特殊关注。齐鲁晚报·齐鲁壹点记者为您梳理完“天价救命药”入医保全过程后,对话SMA患者父亲马恒祥以及美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心执行主任邢焕萍,听他们讲述被“看见”过程中的焦灼、期盼、苦涩、温暖。

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