救命药,一针55万 SMA罕见病患儿的痛与盼

3月3日,在山东大学齐鲁儿童医院,一针5毫升的诺西那生钠注射进18个月大的菲菲体内。菲菲是一名Ⅰ型脊髓性肌萎缩症(英文简称“SMA”)患儿,这是菲菲打下的第一针,价值55万元。

诺西那生钠是全世界最早获批进入临床治疗SMA的药物,也是目前国内唯一一种治疗药物。山东大学齐鲁儿童医院小儿神经内科主任金瑞峰说,这55万元只是药物的年治疗费用,SMA还需要各种辅助治疗,这对于家庭来说也是一笔开支。

2020年12月10日,国家医保局发布了对全国人大代表一份建议的答复:目前在我国上市的50多种罕见病药中,已经有40多种纳入了国家医药目录。作为地方的各省市,也一直在探索“高值罕见病药”的保障难题。SMA患儿家长马飞说,作为罕见病群体中的一员,看到这些保障政策和方针,非常非常高兴,他会和儿子一直等待好消息。

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