全球最贵基因治疗药物有望在日本上市
据新华社电 日本厚生劳动省一个委员会26日初步批准一种基因治疗药物的生产和销售，它的售价堪称全球之最。这种药物名为Zolgensma，去年5月获得美国食品和药物管理局批准，在美售价210万美元。厚生劳动省定于3月正式为它“放行”，随后由制药巨头瑞士诺华公司在日本的子公司生产和销售，用以治疗2岁以下儿童的脊髓性肌肉萎缩症。
脊髓性肌肉萎缩症是一种会导致运动神经元丧失和肌肉萎缩的遗传性疾病。许多患者2岁以前死亡，或必须终身依赖人工呼吸机。每10万名幼儿中就有1至2人患这种疾病。
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