基因“魔剪”成功灭活HIV基因 有望带来根治艾滋病新疗法

日本神户大学近日宣布，该校龟冈正典准教授领导的研究小组利用基因“魔剪”CRISPR/Cas9编辑技术，开发出一种有效方法，能破坏艾滋病病毒（人类免疫缺陷病毒1型，HIV-1）的调节基因，成功抑制感染细胞内HIV-1的增殖。

HIV-1感染者现在主要通过多药联合治疗（cART）来控制病情，尚无根治方法。HIV-1难以根治的原因是，该病毒具有在增殖过程中将其基因编入感染细胞染色体中的能力，而且HIV-1潜伏感染的细胞很难从感染者体内清除。基因组编辑技术是通过切断基因的任意部位，来删除或插入序列的方法。近年来开发的CRISPR/Cas9系统被认为是一种有前途的工具，可以对编入染色体的HIV-1基因进行灭活。

此次，研究小组利用CRISPR/Cas9基因组编辑技术，制成了以HIV增殖所必需的两种基因Tat和Rev为标靶的工具。实验显示，该工具可使培养皿中的感染细胞基本停止产生HIV-1。这一结果表明，以HIV-1调节基因tat和rev为靶标的CRISPR/Cas9方法可作为治愈HIV感染的有前途手段。

该成果有望带来根治艾滋病的新疗法。研究小组表示，今后将继续研究如何选择性地将CRISPR/Cas9系统导入感染者体内的HIV-1潜伏感染细胞，并对CRISPR/Cas9系统进行改进，使其更安全和有效。

（原题为《基因“魔剪”成功灭活HIV基因 有望带来根治艾滋病的新疗法》）

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