新华社华盛顿9月1日电 美国波士顿儿童医院科研团队开发出一种将“基因剪刀”包裹在纳米凝胶内的技术,利用这种“基因剪刀”疗法有望安全、有效地抑制三阴性乳腺癌的生长。
三阴性乳腺癌指雌激素受体、孕激素受体和人表皮生长因子受体2三个主要治疗靶点均为阴性的乳腺癌,在所有乳腺癌中占12%到17%,其特点是预后差、耐药性强、复发率高且治疗手段少。
据介绍,被誉为“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术能精确定位并切断DNA(脱氧核糖核酸)上的基因位点,可以关闭某个基因或引入新的基因片段,从而达到治病目的。但这种技术存在难以有效运送至靶标的难题:采用病毒为载体存在载荷较低且容易“感染”非靶向细胞的问题;采用普通的阳离子聚合物或脂质纳米颗粒包裹存有细胞毒性。
研究人员尝试用无毒脂肪分子和水凝胶组成的软性纳米脂质凝胶将CRISPR载荷包裹起来,并在凝胶表面粘上可将载荷引导至肿瘤部位的抗体,这种抗体可识别并靶向三阴性乳腺癌肿瘤的特定靶点。
这项发表在最近一期美国《国家科学院学报》上的研究显示,在这种纳米凝胶的帮助下,“基因剪刀”可“瞄准”乳腺肿瘤并敲除促进肿瘤发展和转移的基因“脂质运载蛋白2”,编辑有效率达81%,小鼠肿瘤生长速度因此降低77%,且该纳米凝胶对正常组织没有毒副作用。
研究显示,这种柔性的凝胶粒子可与肿瘤细胞壁融合,将CRISPR载荷直接送入细胞内部,从而增加了递送量并降低了副作用。研究人员说,类似方法还可用于治疗儿童癌症并用于递送传统药物。
(原标题 “基因剪刀”凝胶有望用于抑制三阴性乳腺癌)
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