医药研发动态|默沙东keytruda或能延长脑癌患者寿命

文|界面医药

医学研究充满不确定，《自然医学》发表论文称，AI进行临床诊断，准确度已经超过低年资医生，人工智能真的能超越医生吗？强生的抗抑郁症鼻腔喷雾剂陷入致幻的争议，虽然FDA专家团队投票支持者超过了反对者，但能否获批还未确定；默沙东公司K药或能延长脑癌患者寿命，不过目前接受实验的患者仅为35人。

默沙东公司PD-1药物Keytruda或能延长脑癌患者寿命

加利福尼亚大学洛杉矶分校的研究人员正在寻找一种新的治疗复发性胶质母细胞瘤癌症的方法，他们发现，在脑肿瘤切除前接受Keytruda治疗的患者平均存活417天，几乎是这种致命疾病的历史平均生存期的两倍。

默沙东公司PD-1药物keytruda在疫肿瘤领域市场居于领先地位，销售额达到了每年70多亿美元。

临床试验只评估了35名患者，但结果将为科学家提供新的试验信息。在35名接受评估的患者中，16名在手术前后都接受免疫治疗，19名仅在手术后接受治疗。结果显示，只在手术后才接受治疗的患者没有看到多少好处，平均存活228天与目前的数据相符。

研究人员与默沙东公司达成协议，在今年上半年将术前免疫治疗扩大到另外25名患者。研究人员称，在其他临床试验中，术前接受keytruda治疗的黑素瘤和肺癌患者的寿命也延长了。

强生的抗抑郁症鼻腔喷雾剂获FDA 专家团队投票支持

美国食品药品监督管理局（FDA） 咨询委员专家组以14票对2票赞成推荐强生公司研制的治疗抑郁症的药物Esketamine，该药物用于治疗至少两种不同治疗方案都没有获益的患者，称其益处大于风险。

Esketamine与氯胺酮有关，氯胺酮是一种众所周知的派对药物。FDA建议实施风险评估和缓解策略（REMS）计划，其中包括确保Esketamine仅在监督下分配和管理。

FDA已授予esketamine突破性药物资格（BTD）。

Esketamine被设计成口服抗抑郁药的辅助疗法。去年，该公司报告了两个三期研究结果，其中一个研究对象是患有抗药性MDD的成人，研究表明该药物在缓解症状方面比安慰剂更有效。然而，对65岁或65岁以上的老年患者进行的研究并没有达到意义的临界值。FDA在其文件中称，证明Esketamine有效性的证据主要来自“两个积极的3期试验，65岁以下成年人的灵活剂量试验和一项随机退出研究试验"。

全球有超过3亿人患有严重的抑郁症。其中约30%至40%的患者对抗抑郁药等一线治疗没有反应，其中大多数至少需要4周才能显现效果。

FDA没有授权遵循专家组的建议，预计将在3月4日之前宣布其对Esketamine能否获批上市的决定。

吉利德一款非酒精性脂肪性肝炎药物首个三期临床失败

吉利德科学宣布其一项旨在治疗脂肪性肝病NASH的在研药物、ASK1抑制剂selonsertib（GS4997）的第一个三期临床试验的结果令人失望。

在第3阶段临床试验中，与安慰剂相比，Selonsertib未能改善纤维化情况。这个叫做STELLAR-4的试验招募了877位NASH诱发肝硬化患者，比较两个剂量的selonsertib和安慰剂对纤维化的影响。

NASH是非酒精性脂肪性肝炎（一种脂肪在肝脏中积聚的慢性疾病）的常用缩写。如果不加以控制，脂肪的积累会导致肝脏炎症和纤维化。NASH晚期患者出现肝硬化，可能需要肝脏移植才能存活。

饮食和运动可以有效地逆转脂肪性肝病的早期阶段，但美国的肥胖率正在上升，NASH的患病率也在上升。据美国肝病基金会估计，根据疾病的特点，估计有1500万到3000万的美国人有NASH。

这个失败对NASH患者是个坏消息，NASH正在成为肝移植的最主要诱因，NASH尚无批准药物。

AI推荐临床诊断，准确度超过年轻医生

国际知名医学科研期刊《自然医学》（Nature Medicine）在线刊登题为《使用人工智能评估和准确诊断儿科疾病》（Evaluation and accurate diagnoses of pediatric diseases using artificial intelligence）文章。

这是全球首次在顶级医学杂志发表有关自然语言处理（NLP）技术基于中文文本型电子病历（EMR）做临床智能诊断的研究成果。

研究人员们训练AI理解海量电子病历中的临床特征数据，包括患者主诉、症状、个人史、体格检查、实验室检验结果、影像学检查结果、用药信息等多方面的数据。研究团队利用依图医疗的NLP技术建立一套病历智能分析系统，深度挖掘和分析医疗文本的信息，将非结构化文本形式的病历数据变成规范话、标准化和结构化的数据，以便AI可以准确完整地“读懂"病历。

通过自动学习来自56.7万名儿童患者的136万份高质量电子文本病历中的诊断逻辑，该AI应用于诊断多种儿科常见疾病，准确度与经验丰富的儿科医师相当。研究人员随机抽出12000份患儿病历，并把20位“参赛"儿科医生按年资和临床经验高低分成5组，看看AI的成绩和哪一组医生接近。结果显示，AI模型的平均得分高于两组低年资医生，接近三组高年资医生。

例如在患儿群体中最常见的急性上呼吸道感染，模型对病例的诊断达到95%的准确率。

诺华新药获批，为首款FDA批准的片形吸虫病疗法

诺华（Novartis）公司日前宣布，美国FDA批准该公司的Egaten（triclabendazole）上市，用于治疗6岁以上的片形吸虫病（fascioliasis）患者。这是目前治疗这一疾病的唯一一款FDA获批疗法。

片形吸虫病(fascioliasis) 是一种被忽视的热带疾病，在全球范围内感染240万人，另外还有1.8亿人面临感染的风险。这是由两种寄生扁虫引起的，人可因生吃被污染的水或食物中摄入幼虫后感染。

Egaten是目前世卫组织推荐的唯一治疗片形吸虫病的药物，并列入世卫组织基本药物示范清单。它由世卫组织在流行病爆发期间提供，并定期在流行国家使用。FDA对Egaten的批准预计将有助于向这些国家发放药品许可证和进口药品，有助于确保在需要时提供充足和及时的药品。片形吸虫病被美国食品药品监督管理局认定为被忽视的热带病，获得优先审评。

预防婴幼儿下呼吸道感染，阿斯利康新药获突破性疗法认定

阿斯利康表示，一种预防婴儿呼吸道合胞病毒（RSV）的新药分别获得美国的“突破疗法"和欧洲药品管理局的“重点药品快速审批"，旨在加快新型和更好药物的开发。

RSV是在婴幼儿中导致LRTI（婴幼儿下呼吸道感染）最常见的原因。全世界大约有90%的儿童在出生后头两年里会被RSV感染。其中，有大约40%会出现LRTI症状。目前在美国，只有一种RSV预防性疗法，它被批准用于只在高危儿童中。

阿斯利康与赛诺菲巴斯德合作开发的MEDI8897是一款靶向呼吸道合胞病毒（RSV）的F单克隆抗体，具有更长的半衰期，它只需要注射一次，就能在长达5个月的RSV季节产生预防作用，而目前的标准预防疗法需要儿童每月接受注射。

阿斯利康说，特殊地位认定基于MEDI8897在2b期临床试验中表现出的安全性和疗效。MEDI8897达到了试验的主要终点，统计显著降低了健康早产儿患上需要接受医疗护理的LRTI的几率。这项2b期试验的全部结果将在即将召开的医学会议上公布。

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