首次实现“出海”的抗癌原研药到底好在哪

2013年至2017年间我国抗肿瘤药物的市场规模稳步增长，市场规模由834亿元增长到1394亿元，占中国医药市场百分比由8.4%提升至9.7%。

近期，我国自主研发的一款抗癌药在朋友圈、微博刷屏了。

长久以来，在我国上市的抗癌原研药主要依赖进口。如今，这种“只进不出”的局面被打破了。

受治患者肿瘤消失或缩小

淋巴瘤是一组起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤的统称，是全球范围内发病率增速最快的恶性肿瘤之一。套细胞淋巴瘤通常对初始治疗反应良好，但最终会恢复或停止反应，癌细胞继续生长。这是一种危及生命的疾病。

泽布替尼是由百济神州公司的科研团队完全自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂。相比于第一代BTK抑制剂，泽布替尼的试验数据显示出其有良好的靶点选择性和完全持久的BTK抑制作用。

“泽布替尼获批得益于两项临床试验的有效性数据。”其中一项为北京大学肿瘤医院淋巴瘤科主任、大内科主任朱军主持的，治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤患者多中心2期临床试验，结果显示，在针对套细胞淋巴瘤的临床试验中，84%以上接受泽布替尼治疗的患者达到了总体缓解。另外一项是在澳大利亚进行的1期临床试验，证明该药不仅对中国患者人群有效，在其他患者人群中也同样有效。

FDA官网显示，泽布替尼常见的副作用是抵抗感染的白细胞、血小板、血红蛋白减少、呼吸道感染、皮疹、瘀伤、腹泻和咳嗽。因此，在治疗期间，服用该药应监测患者的出血、感染的体征，以及血细胞减少和心律不齐的症状。FDA建议患者在服用泽布替尼期间使用防晒霜。建议育龄女性在服药期间避孕，孕妇或哺乳期的妇女不应服用该药，因为可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。

新药是这样“炼成”的

泽布替尼诞生于北京昌平的百济神州研发中心，2012年7月，研究团队正式对BTK开发项目立项。

第一代BTK抑制剂伊布替尼有多个靶点。“但我们发现在动物试验中，疗效取决于BTK，与其他的激酶抑制剂没有任何关系。”

“最初立项时，我们一定要做一个选择性高、对靶点抑制非常专一的化合物。我们通过优化分子结构，希望将BTK靶点的特异性结合率达到最大化，并最大程度减少脱靶现象，以降低不良反应的发生率。

据FDA官网，“突破性疗法认定”旨在加速开发及审查治疗严重或威胁生命疾病的新药，相关企业一方面可以享受快速通道待遇，另一方面FDA也会加强对其指导。为了加快新药的审批和上市，FDA建立了四大加速机制，除了突破性疗法外，还包括快速通道、优先审评和加速审批。

本月将进行国内生产审核

泽布替尼不仅在美国申请上市，也在中国提交了申请。

2016年之前，原国家食品药品监督管理总局药品审评中心评审一个药物所需的时间平均900多天。到2018年，平均时间为300多天，缩短了将近3倍。

效率的提升归结于我国大刀阔斧的药政改革。近年来，我国医药行业加快转型升级，尤其在药改、医改的利好政策驱动下，制药业兴起了创新浪潮。我国2015年以来持续深入的药品审评审批制度改革及医保支付制度改革,为本土新药出海取得历史性突破营造了有利的宏观环境。

据悉，百济神州已于2018年8月和10月，向国家药品监督管理局递交了泽布替尼针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤与复发难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的新药上市申请，并均被纳入优先审评通道，有望早日惠及我国本土患者。

（于紫月）

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