“老年痴呆”新选择 治疗阿尔茨海默症国产创新药获批上市 解密我国首款 阿尔茨海默症创新药

新药“九期一”主要发明人、中科院上海药物所研究员耿美玉展示新药样品模型。（新华社记者 金立旺 摄）

我国第一款治疗阿尔茨海默症的原创新药——甘露特钠胶囊（商品名“九期一”）近日有条件获批上市，填补了该领域全球17年无新药上市的空白。

这款新药的研制难度多大，突破意义何在？能解决什么问题，多大程度为患者带来福音？记者为此做了进一步采访。

新在哪儿？

重新认识阿尔茨海默症发病机理

“九期一”是我国原创、国际首个靶向脑—肠轴的阿尔茨海默症治疗新药，其研发逻辑背后，是对阿尔茨海默症发病机理的一种全新认识。

此前，世界范围内治疗阿尔茨海默症主要依靠之前上市的5种药物，临床获益不明显。全球各大制药公司在过去的20多年里，相继投入数千亿美元研发新的治疗药物，但大多已宣告失败。

支撑上述大多数抗阿尔茨海默症新药试验的理论认为，大脑中β-淀粉样蛋白沉积引发炎症，进而损伤神经元，导致阿尔茨海默症发病。但是，靶向β-淀粉样蛋白研发药物的临床试验结果显示，其临床药效不明显。

“九期一”主要发明人、中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉说，围绕“九期一”长达22年的研究之后，科研团队对阿尔茨海默症的发病机理得出全新认识：肠道菌群紊乱所诱发的神经炎症是阿尔茨海默症的重要发病机制。

中国工程院院士、中科院上海药物所原所长丁健认为，如果把治疗阿尔茨海默症比作灭蚊子，原先的思路是在屋里一只一只拍，最多进一步把窗户关上。“九期一”则采用一个新思路，要全面清理屋里屋外的污染源，让蚊子无处滋生。

谁受益？

用于轻、中度阿尔茨海默症

根据公布的三期临床试验研究结果，“九期一”可改善轻度至中度阿尔茨海默症患者认知功能障碍，具有起效快、呈持续稳健改善的特点，安全性好。

阿尔茨海默症俗称老年痴呆症，一旦患病，人的记忆力、思维判断能力等会像被脑海中的“橡皮擦”慢慢擦去。据统计，目前全球共有约4800万患者。随着我国人口老龄化加快，阿尔茨海默症的危害越发显现。

研发团队介绍，该新药的三期临床试验为期36周，相对于安慰剂平行对照组，认知功能量表（ADAS-Cog）评分改善2.54分。针对于此，有医药界人士指出，作为慢性疾病的治疗药物，在更长时间周期内的效果如何，还有待检验。此外，新药的作用机理仍值得进一步深化研究。

国家药监局网站消息显示，国家药监局要求申请人上市后继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按时提交有关试验数据。

对此，耿美玉解释，团队还没有正式提交大鼠长期致癌性试验报告，但相关数据统计已全部完成，试验并未发现与本药物相关的任何致癌风险。“按常规，新药需要提交所有材料后才能获批，但考虑到我国阿尔茨海默症患者的用药需求量大且紧急，所以目前国家药监局允许先上市，3个月内补交材料。”

何时上市？

新药将于12月29日前铺到全国

“九期一”3期临床主要牵头研究者、北京协和医院神经科专家张振馨教授表示：“我从事老年痴呆研究50年，参与了多个药物的国际多中心研究，始终没有找到对阿尔茨海默病令人满意的治疗药物，‘九期一’36周的临床试验结果令人振奋，终于让我们看到了希望和曙光，为全球患者和家属感到由衷的高兴。”

近年来，上海在全国率先开展了允许生产许可和上市许可“分离”的药品上市许可持有人制度改革试点，打通了药物创新研发的“最后一公里”，提速新药上市的脚步，以满足百姓“用上药、用好药”的需求。

据介绍，上海绿谷制药有限公司已做好新药生产、销售的各项准备，药品年内投放市场。

据绿谷制药董事长吕松涛介绍，“九期一”将于11月7日投产，并于12月29日前把药物铺到全国，让中国患者受益。从明年起，将进行上市后研究。

（据新华社）

延伸故事

从记忆衰退 到找不到家的母亲

77岁的王娭毑家住长沙市开福区，从2014年开始，家人发现她记性变差了，经常做一些违反常理的事。

“烧水忘记关火，把不能受热的器皿往燃气灶上放。”王娭毑的女儿赵女士回忆，发现异常后，她赶紧带妈妈到湖南省脑科医院检查，在该院神经内科，医生诊断为“小脑萎缩”，建议住院治疗。

赵女士回忆，之后的一段时间里，母亲的记性越来越差，有一次到楼下溜达，结果找不到回家的路，自己走到了星沙。幸运的是，那时母亲还记得自己的名字和电话，找路人打电话联系到了自己，这只是多次走失中的一次。

“现在完全不认识我们了。”赵女士说，五年来母亲病情发展得很快，现在已经处于阿尔茨海默症中晚期，不认识家人，生活不能自理，每天都必须有专人照顾。

赵女士表示，现在母亲每天需要服药，加上请专人照护，一个月下来费用大概五千元。她坦言，相对于经济上的压力，情感上更让他们无法接受。

“感觉最亲近的人变成了陌生人，很长一段时间家人都不能接受。”赵女士说，母亲得病后在认知上有偏差，感觉人变得没有了感情，不能正常沟通，连家人在她面前都不认识。这种病对于患者和家人来说，是非常残酷的。

得知有治疗老年痴呆的新药上市，赵女士特意找到医生咨询，“我们很期待新药，希望能够为母亲缓解病情”。

（据《潇湘晨报》）

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