亨廷顿舞蹈病有了“猪模型” 为治疗人类疾病提供可靠动物模型

据新华社电 广东科学家领衔的国际研究团队经过四年努力，利用基因编辑技术（CRISPR/Cas9）和体细胞核移植技术，成功培育出亨廷顿舞蹈病基因敲入猪，精准地模拟出人类神经退行性疾病，为治疗这种遗传性神经退行性疾病提供更为理想的动物实验模型。该项成果30日在生物学顶尖学术期刊《细胞》在线发表。

“亨廷顿舞蹈病”是一种主要影响中老年人的神经退行性疾病，由亨廷顿基因发生变异引起。患者的大脑神经细胞受损，无法控制机体运动，表现为颤搐等舞蹈症状，最终可能导致患者过早死亡。

论文通讯作者之一的李晓江指出，过去常用转基因小鼠模型来研究这种疾病，但小鼠不能表现出与人一样的神经细胞死亡的典型病理特征。猪的体型更加接近人，“亨廷顿舞蹈病”猪与人类患者症状更相似。这次培养的“亨廷顿舞蹈病”猪与人类患者一样表现出呼吸困难等症状，而小鼠模型则未表现出这种症状。更重要的是，“亨廷顿舞蹈病”猪的病理特征及异常行为都可以稳定地遗传给后代。因此，该研究为开发治疗亨廷顿舞蹈病的新手段提供了稳定、可靠的动物模型，也为培育其他神经退行性疾病大动物模型提供了技术范本和理论依据。

李晓江说，神经疾病基因敲入猪的成功，将推动我国发展出大动物疾病模型的医药研发产业链，促进针对阿尔茨海默病、帕金森症等神经退行性疾病以及免疫缺陷、肿瘤、代谢性疾病的新药研发进程。同时，该动物模型还可用于干细胞治疗等手段的临床前评价。

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