和黄医药CEO：中国新药在美上市不会比美企面临的挑战更大

又一款中国本土药企开发中的创新药获得了美国食品和药物管理局（FDA）授予的孤儿药资格。

近日，澎湃新闻记者从和黄中国医药科技有限公司（Chi-Med，以下简称“和黄医药”）获悉， FDA已授予新型口服酪氨酸激酶抑制剂索凡替尼（surufatinib）治疗胰腺神经内分泌肿瘤（NET）的孤儿药资格（ODD）。

据悉，孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物上市后针对所批准适应症为期7年的市场独占期。

索凡替尼是和黄医药自主研发的一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂。目前，该药物已经成功完成了针对晚期非胰腺神经内分泌瘤的III期临床试验，正在中国及美国作为单药治疗或与其他肿瘤免疫疗法联合治疗开展针对多种实体瘤的研究。

就在索凡替尼获得FDA的“孤儿药”身份认可之后，和黄医药首席执行官（CEO）贺隽（Christian Hogg）接受了澎湃新闻记者的专访，分享了和黄医药在创新药研发上的最新进展。

“今天的中国企业去美国申报新药上市，我不认为中国企业会比美国企业面临更大的挑战。归根结底就是看临床数据够不够硬，药的品质够不够硬。”贺隽说。

弥补非胰腺神经内分泌肿瘤治疗领域的空白

据贺隽介绍，索凡替尼有一个独特的“双管齐下”的作用机制：首先它的一些靶点可以切断肿瘤的血管供应，也就是切断血液和养分的供应。另外，它有一个靶点叫CSF-1R，用于针对肿瘤相关巨噬细胞（TAM）。肿瘤相关巨噬细胞包裹着肿瘤，保护肿瘤免于受到机体免疫系统的攻击。所以索凡替尼通过靶向CSF-1R，从而靶向肿瘤相关巨噬细胞。

“因为具有抗肿瘤血管生成和免疫调节的双重机制，索凡替尼可能非常适合与其他免疫疗法联合使用。”贺隽说。

今年6月，索凡替尼在治疗晚期非胰腺神经内分泌瘤的关键性3期临床试验中，经独立数据监察委员会（IDMC）审核，已提前达到预先设定的主要终点，因此IDMC决定提前终止研究。

“三期研究的结果说明索凡替尼对于整个神经内分泌瘤（NET）群体都可能带来获益。”贺隽介绍称，NET是非常复杂的疾病，它根据来源器官分为很多种。比如，苹果公司创始人乔布斯就是因为罹患胰腺来源的神经内分泌肿瘤而去世。

“我们从三期研究中得出的结论是，所有非胰腺来源的NET这类患者都能获益。另外也我们正在做胰腺来源的研究，如果这部分研究成功了，补充进来就能涵盖所有的NET患者。”贺隽说。

据悉，索凡替尼用于晚期非胰腺神经内分泌肿瘤的新药上市申请（NDA）已提交，并于2019年11月11日获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理。目前，晚期非胰腺神经内分泌肿瘤尚无有效治疗方法，索凡替尼的诞生将弥补这一治疗领域的空白。

呋喹替尼被纳入国家医保

11月28日，国家医保谈判结果公布。和黄医药的第一款自主研发的药品、用于治疗晚期结直肠癌的呋喹替尼胶囊（商品名：爱优特）通过降价进入了国家医保。呋喹替尼1mg和5mg两种规格定价分别下降了68%和64%。

回顾与国家医保局的谈判过程，贺隽说，对新药研发企业来说，研发一款药物的成本难以想象的高，过分地压低价格切断其实是企业在新药研发领域的热情。但在此次的谈判过程中，他感受到了国家医保局的客观、科学的工作方法。“谈判的过程是非常公平公正的，这样最终获益的是中国的广大患者。”

贺隽指出，医保谈判的过程，对企业而言就是在利润和扩大药品覆盖范围上寻求一个平衡。“这是一个整体上的考虑。更多的人群从新药上获益，在这一点上我们和国家医保的基本目标是一致的。纳入国家医保是扩大创新药可及性的重要途径，通过医保谈判一方面价格降下来了，另一方面是覆盖的区域会大大扩大，对我们而言进入医保是非常重要的一步。”

“中国创新药在美国上市不会比美国企业面临的挑战更大”

除了已经上市呋喹替尼和正在冲刺上市的索凡替尼之外，和黄医药还有一款创新抗癌药沃利替尼（Volitinib）也在研发中取得了阶段性的成果。

据介绍，沃利替尼是一种小分子新型靶向治疗药物，是高选择性c-Met受体酪氨酸激酶抑制剂，目前在美国、加拿大和英国进行临床II期试验用于治疗乳头状肾细胞癌（“PRCC”），这种肾癌目前国际上尚无公认的疗法。另外，沃利替尼治疗MET基因外显子14缺失的非小细胞肺癌初步研究数据已经完成，并预期今年底完成入组，明年初提出上市申请。

今年11月，另一家中国本土创新药企百济神州研发的泽布替尼实现了在美国上市获批，实现了中国本土创新抗癌药领域零的突破。

“百济神州在美国获批是非常棒的事情，整个中国的生物制药企业都应该为他们鼓掌。”贺隽评价道。

他指出，中国创新药企之所以能迈出这关键的一步，事实上得益于过去历年一系列的药政改革。2017年，中国加入了国际人用药品注册技术协调会（ICH）。这意味着，中国医药行业正式与国际标准接轨。

“FDA曾表示可接受基于美国以外临床数据的上市申请，只要这些数据是高质量的，或属于创新疗法，抑或能覆盖到目前未被满足的医疗需求。相对于美国而言，在中国进行临床试验的成本更低一些，而且因为中国庞大的人口基数，病患招募过程也要比在美国更高效一些。”贺隽指出，这也是百济神州的新药能快速在美国获批上市的重要原因之一。

“今天的中国企业去美国申报新药上市，我不认为中国企业会比美国企业面临更大的挑战。归根结底就是看临床数据够不够硬，药的品质够不够硬。”贺隽说。

目前沃利替尼正在全世界11个国家正在进行肺癌领域的具有注册潜力的研究，计划在明年的中期开展中期分析。“如果数据足够强，将以这个数据与FDA进行讨论，看能不能基于这个数据在美国进行注册申报。”贺隽透露。

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