阿尔茨海默病新药获批上市 我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药，填补17年空白

↑新药主要发明人、中科院上海药物所研究员耿美玉（左三）和研发团队在讨论工作（2019年1月2日摄）。

←治疗阿尔茨海默症的新药产品“九期一”（甘露特钠）（2019年11月2日摄）。

晨报讯 在上海率先试点的药品上市许可持有人制度，助推创新药物上市过程。2日，国家药品监督管理局官网发布消息，治疗阿尔茨海默病原创新药——甘露特钠获批上市。记者从上海市药品监督管理局获悉，这是新制度试点以来，推动创新研发成果快速上市的成功案例之一。

这款名为“九期一”（甘露特钠，代号GV-971）的原创新药，由中科院上海药物所研究员耿美玉率领的团队坚持22年，在中国海洋大学、中科院上海药物所与上海绿谷制药的接续努力下研发成功。

阿尔茨海默症俗称老年痴呆症，一旦患病，人的记忆力、思维判断能力等会像被脑海中的“橡皮擦”慢慢擦去。据国际阿尔茨海默症协会统计，目前全球约有4800万患者，每3秒钟还将增加一个新病例。随着人口逐渐老龄化，阿尔茨海默症的危害越发显现。

全球用于临床治疗阿尔茨海默症的药物目前只有寥寥数款。各大制药公司在过去20多年里相继投入巨资研发新的药物，大多宣告失败。该领域已有17年无新药上市。

据了解，共有1199例受试者参加了“九期一”的1、2、3期临床试验研究。其中3期临床由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织，在全国34家三级甲等医院开展，共完成818例受试者的服药观察。整个临床试验由全球知名的新药研发外包服务机构艾昆纬负责管理。

为期36周的3期临床研究结果表明，“九期一”可明显改善轻、中度阿尔茨海默症患者认知功能障碍。与安慰剂组相比，主要疗效指标认知功能改善显著，认知功能量表评分改善2.54分（p<0.0001）。不良事件发生率则与安慰剂组相当。

耿美玉介绍，临床前作用机制表明，“九期一”通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。靶向脑—肠轴的这一独特作用机制，为深度理解“九期一”临床疗效提供了重要科学依据。

据介绍，上海市药监局在市场监管局指导下，主动与国家药监局沟通，“跨前服务”，在注册法规、临床研究、资料审查、审评协调等方面做好服务指导。

近年来，上海在全国率先开展了允许生产许可和上市许可“分离”的药品上市许可持有人制度改革试点，通过制度创新和主动服务，搭建药物创新联盟平台，打通了药物创新研发的“最后一公里”，进一步释放了创新活力，提速新药上市的脚步，以满足百姓“用上药、用好药”的需求，促进健康生物医药产业发展。

截至今年10月底，上海已有54家单位提交131个品种的药品上市许可持有人制度试点申请，这其中，有31个属于尚未在国内外上市的1类创新药，63个品种获得上市许可。

据新华社

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