中山医院提出治阿尔茨海默病新学说 相关新药正Ⅱ期临床试验

阿尔茨海默病防治的新药研究传来新消息。

澎湃新闻记者从复旦大学附属中山医院获悉，该院基于自主创新理论，研发的治疗阿尔茨海默病（AD）国家一类新药正在进行Ⅱ期临床试验，研究人员称，该项目有可能给AD防治新药研究带来颠覆性影响。

8月23日下午，“2019中国医学创新大赛·医院联赛”在中山医院启动，该院神经内科研究团队称，研究人员通过临床结合基础研究，系统阐明了AD脑能量代谢障碍成因、后果及其与AD其它主要病理生理学特征之间的关系后，独立自主地提出了解释AD发病机制的“脑能量代谢障碍”创新学说。

在该学说指导下，研究团队独创模拟人类AD疾病特征的非人灵长类（狨猴）和啮齿类动物模型，创建具有完全自主知识产权的AD新药临床前研究体系和评价平台，为集群研发AD防治新药、抢占该领域国际制高点奠定了雄厚基础。

中山医院介绍，目前该项目与上海日馨生物科技有限公司合作，结合计算机辅助药物设计等技术，已经合成了300多个具有完全自主知识产权、全新结构的候选化合物，并申报了多项国家国际发明专利，预计每年合成全新结构候选化合物超过100个。

值得关注的是，这个项目研发的国家一类（化学类）新药BT-1（获中国、美国、欧盟、日本等多项发明专利授权）通过小样本临床病例观察，表明能长时间改善AD患者认知功能和生活自理能力。

目前，该药已完成Ⅰ期临床试验，正在开展Ⅱ期临床试验，预计2020年12月完成。美国目前也正在开展BT-1的Ⅱa期临床试验。

此外，该研究团队称，两个全新结构的小分子化合物RX04（获中国、美国、日本等发明专利授权）和RX07正在进行临床前研究，预计2020年或2021年将开展临床研究。

阿尔茨海默病（简称AD，俗称老年性痴呆）是一个严重损害中老年人群健康，导致巨大经济负担的重大疾病，随着全球普遍人口老龄化加剧，AD患者人数将急剧增加。

但是，在全球范围内，AD仍然缺乏有效治疗药物和手段。近20年来，在西方主流的“β-淀粉样蛋白（Aβ）级联假说”等学说指导下，研发的AD新药临床研究均遭遇持续性失败，无一真正的AD新药面市。

中山医院上述研究或将为AD防治新药研究带来新机。该研究团队称，其源于临床实践观察，独创的AD学说和新药研发体系，具有完全自主知识产权的AD新药临床前研究平台，具有良好内在逻辑关系的全链条性研究证据等成果，有可能给AD防治新药研究带来颠覆性影响。

当天，中山医院还介绍了血浆miRNA肝癌检测试剂盒、FuStar可调弯鞘、具有缓释抗凝药物涂层的起搏电极导线、建立一种高产和量产组织芯片制作技术、腹腔镜手术遥控动脉夹、新型多功能心脏卡线器、多模分子影像医师图像分析智能增强功能模块等医学创新项目。

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