成都造生物产业“上新” 基因治疗领域树起重要里程碑B型血友病 有望实现“一针治愈”

记者近日从成都天府国际生物城（以下简称“生物城”）获悉，诞生于成都的中国首个B型血友病原创靶标基因疗法将在中国医学科学院血液病医院启动临床研究，不久的将来，B型血友病有望实现“一针治愈”。

近日，国家科学技术部政务服务平台官网更新：中国人类遗传资源行政许可事项2022年第2批审批结果发布，其中“评价ZS801腺相关病毒载体表达人凝血因子IX基因治疗技术在血友病B患者中的安全性和有效性的临床研究”（国科遗办审字〔2022〕CJ0195号）的AAV（腺相关病毒）基因疗法临床研究通过中国人类遗传资源管理办公室审评。

该项目由成都天府国际生物城企业四川至善唯新生物科技有限公司合作发起。这标志着中国首个B型血友病原创靶标基因疗法诞生于成都天府国际生物城，成都生物医药产业在基因治疗领域收获重要里程碑。

“目前，人类的遗传病有七千多种，血友病是其中患病人数最多的之一，但研发血友病的创新药存在很多技术上的难题。”至善唯新生物董事长、总经理董飚表示，因存在技术壁垒，开发血友病治疗药物的企业不多。而AAV基因药物是能够根治遗传病的创新药物，所以至善唯新成立后做的第一款AAV基因药物便针对血友病。

据悉，现今治疗血友病的方法更多是“替代治疗”，即通过注射血浆或者凝血因子等，将患者血浆因子水平提高到止血水平。回输到患者体内的凝血因子可以是来自健康人群的正常凝血因子，也可以是患者经过生物工程改造后正常的凝血因子，这个过程在一定程度上导致了治疗血友病的价格昂贵，可高达35万美元/年/人。

“希望我们自主研发的药物能降低治疗成本，让更多患者负担得起。”董飚表示，目前，至善唯新已搭建了国际先进的基因、启动子、衣壳优化以及药物规模生产平台，具备了基因药物开发生产的全流程能力，同时生物城加速器内的1万平方米GMP生产车间也正在加速建设，预计2022年内正式投入运行。记者了解到，自6年前启动建设以来，成都天府国际生物城已累计签约项目170个，总投资超过1100亿元，聚集创新公共服务平台27个，引进和培育新药品种134个。蒲星 本报记者 卢佳丽

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