“成都造”基因疗法启动临床研究 有望3至5年后上市

2019年1月，注册于成都天府国际生物城的第一家基因药物公司——四川至善唯新生物科技有限公司近日传来“喜讯”。

据国家科学技术部政务服务平台官网显示，由至善唯新合作发起的“ZS801项目”——AAV（腺相关病毒）载体表达人凝血因子IX基因治疗技术在血友病B患者中的安全性和有效性的临床研究，即将在中国医学科学院血液病医院开展。这标志着中国首个B型血友病原创靶标基因疗法正式诞生于成都。

“临床研究将分三期进行，预计完成时间在3-5年。药物上市后有望给病患带来更多实惠。”至善唯新董事长、总经理董飚表示。

据了解，“血友病”是一种因遗传性凝血因子缺乏引起的岀血性疾病。“它可以通过AAV基因治疗，把完整正常的基因靶向高效递送到患者组织细胞内，进而发挥治愈作用。”董飚解释，“我们希望此次的药物疗效能超过10年，甚至达到‘一针治愈’的效果。”

如何实现“一针治愈”？董飚认为这其实是一种精准医疗法，通过技术改进来降低成本，以此为更多患者提供更多福利。

“由于罕见病的临床需求少、技术壁垒等原因，开发血友病治疗药物的企业不是很多。”董飚介绍，国外一次AAV基因治疗先天性失明的费用高达85万美元，而治疗脊索性肌营养不良（SMA）更是高达212万美元/病人。

“落地中国市场后，我们首要考虑的是怎么降低经营成本，做患者负担得起的基因药物。其次就是加强药效。尤其是与‘传统酶替代疗法’相比，利用AAV的治疗原理来减少注射次数，以此缓解病人的痛苦。”董飚解释。

红星新闻记者 郑然 黄盼盼

新闻推荐

音乐伴我成长

成都市金牛区协同外语学校六年级2班陈浩宇每个人都有自己的爱好。我的爱好是唱歌，因为唱歌可以让人心情愉快。...

成都新闻，弘扬社会正气。除了新闻，我们还传播幸福和美好！因为热爱所以付出，光阴流水，不变的是成都这个家。