中国首个B型血友病原创靶标基因疗法在天府国际生物城诞生

本报讯 （记者 吴怡霏） 昨日，记者注意到，国家科学技术部政务服务平台官网更新中国人类遗传资源行政许可事项2022年第2批审批结果发布，其中“评价ZS801腺相关病毒载体表达人凝血因子IX基因治疗技术在血友病B患者中的安全性和有效性的临床研究”的AAV（腺相关病毒）基因疗法临床研究通过中国人类遗传资源管理办公室审评。

据悉，该项目由位于成都天府国际生物城的企业四川至善唯新生物科技有限公司合作发起，即将在中国医学科学院血液病医院开展临床研究。这标志着中国首个B型血友病原创靶标基因疗法诞生于成都天府国际生物城，成都生物医药产业在基因治疗领域收获重要里程碑。

记者了解到，ZS801项目将用于治疗B型血友病，与传统酶替代疗法相比，有望实现“一针治愈”；与竞品相比，ZS801使用了至善唯新生物联合国内知名医疗机构自主开发的原创药物靶标，药效比肩国外品种，且具备独立知识产权。

据悉，至善唯新生物由四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室教授董飚博士领衔，致力于开发中国人能负担的AAV基因药物。

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