中国第一、全球第四的新药“种子库”诞生在成都可缩短新药发现周期2-3年

19日，2018创新药物发现的前沿与实践国际高峰论坛暨第8届DNA编码化合物库技术国际峰会继续举行。记者了解到，论坛汇集学术及产业领航者等逾1000人，有超过50名行业大咖作主题演讲，30多场专题报告，研判智慧医疗产业新趋势，热议新药研发新靶点、新技术，共推生物医药产业跨境技术交流及资源整合，旨在打造一个国际化的生物医药生态圈，搭建一个生物医药前瞻资讯和前沿思想交流、分享的全球信息共享平台。

全球可基于最前沿的DNA编码化合物库技术进行规模化新药研发合作的只有3家公司，成都药企占一席；中国第一、全球第四的新药“种子库”诞生在成都，已完成容量3000亿DNA编码小分子化合物库合成；根据产业发展规划，成都将全力打造全球生物医药创新创造中心，抢占生物医药产业未来发展制高点……这些因素成为这场生物医药界高科技论坛首次选择成都的原因。

首次进中国选定成都

第8届DNA编码化合物库技术国际高峰论坛是首次移师中国，并选址成都举办。据了解，以往七届在美国波士顿和瑞士苏黎世举办。今年起，这一专业、前沿的论坛将在美国、瑞士以及中国成都三地轮流举办。在瑞士联邦理工学院化学及应用生物科学部教授兼Philogen联合创始人、DNA编码化合物库技术国际高峰论坛的发起人Dario Neri看来，“成都是一个重要的伙伴。我觉得这个轮转办会的机制非常不错，应该持续下去。”

“这是我第二次来成都，成都让我印象非常深刻。尤其是生物城的发展，使我非常震惊。” 默沙东欧洲化学部科学副总裁Nick Terrett 博士说。

此外，葛兰素史克科学计算研发平台经理Kenneth E Lind博士表示，“从第二届创新药物发现的前沿与实践国际高峰论坛起，我开始参加，到今天是第三届，趋势是峰会人数在增加和技术也在进步。我认为，这类学术峰会对行业和成都带来的长远影响和改变是巨大的。”

论坛上，葛兰素史克、强生、辉瑞、默沙东、成都先导、微芯生物等众多国内外知名生物医药企业的研发者和管理者代表，与政府、研究机构、投资机构代表齐聚成都，围绕生物医药发展，讨论了更有前瞻性的话题：创新药物发现的前沿与实践。

“生物药的发展在未来应该会是一个方向。”药智网联合创始人陈天泉说，目前生物药成本比较高，随着技术进步，将来生物药成本降下来，有更广阔空间。而在这一领域，DNA编码化合物库设计及筛选技术是最前沿的黑科技之一，是原创新药研发的源头。全球可基于此技术进行规模化新药研发合作的只有3家公司，成都先导药物开发有限公司便占有一席之地。

生物医药产业正让成都迸发活力。以产业“硬环境”和政策“软环境”吸引高端人才，成都为生物医药产业发展打造坚实的基础。以重大新药创制国家科技重大专项成果转移转化试点示范基地等平台为支撑，成都将以天府国际生物城、成都医学城、环华西国际智慧医谷为核心，加快推动药明康德生命健康产业基地、京东方（成都）健康产业园等重大项目建设。

新药研发黑科技备受关注

“往届只有三四百人参加，此次注册就有1500多人。”成都先导药物开发有限公司创始人、董事长兼首席执行官李进说。作为吸引此次论坛落户成都的原因之一，成都先导的新药研发黑科技：DNA编码化合物库设计成为关注的焦点。

据了解，DNA编码化合物库（DNA Encoded Compound Library，简称DEL）合成与筛选的概念最早由美国Scripps研究院的Sydney Breener（2002年诺贝尔生理与医学奖获得者）和Richard Lerner于1992年提出，如今已成为常用的药物发现技术之一。“人们生病，通常是体内某一种酶或大分子出现问题，其活性高于或低于正常水平导致的。”李进解释道，要研发出治疗某种疾病的创新药，首先要找到一种“先导化合物”（即药物分子的前身，也可叫作“种子”），去抑制或者激活问题分子的功能，让它回归正常水平。

传统的化合物库，由于化合物合成成本高、存储空间要求大、筛选条件要求严、自动化程度要求高等诸多限制，可供筛选的化合物库的容量往往在百万级。而DNA编码化合物库中的“种子”数量可以达到百亿级、千亿级。在试验中，数以亿计的“种子”需要同时竞争，直到问题分子、即“靶点”配对。由于DNA编码化合物库里的每个“种子”都携带着独有的DNA标签，因此可以很容易地识别出是哪一种“种子”与“靶点”配对成功了。“通常情况下，合成一个DNA编码化合物库仅需几周时间，筛选百亿级化合物仅需几个月，可缩短新药发现周期2-3年，大大提高了重大疾病疑难靶点的药物发现效率。”李进说。

目前，全球只有3家公司掌握了DNA编码化合物库技术并可基于此技术进行规模化新药研发合作。“我们的DNA编码化合物库是中国唯一、多样性全球第一的巨型新药‘种子库’，现在已有3000多亿个DNA标记分子了。”李进透露，目前，已有1个项目进入I期临床试验，2个项目处于临床前实验研究阶段，多个项目处于先导化合物优化阶段。

成都先导只是成都生物医药产业近年来快速发展的一个代表。根据成都市产业发展规划，成都将全力打造全球生物医药创新创造中心，加快提升生物技术药、中药和天然药物、高性能医疗器械等领域核心竞争力；积极发展基因与细胞治疗、医疗人工智能、新型抗体药等新兴领域，抢占生物医药产业未来发展制高点。

现场专访

成都海创药业有限公司创始人、董事长陈元伟：

看重成都支持人才创新创业的环境

活动现场，生物医药领域多位大咖接受了记者专访。成都海创药业有限公司创始人、董事长陈元伟表示，正是看重成都支持人才创新创业的环境才回国创业。目前，公司的抗癌药已获国际肯定和认证，预计会在2019年上市。

陈元伟告诉记者，他目前带领团队从事前列腺癌、乳腺癌、肝炎、糖尿病等疾病的药物研究。他说，上个月，公司研发的治疗前列腺癌症药物“HC-1119 项目”刚在美国举行了全球Ⅲ期临床试验专家咨询会，专家们对该项目的成功可能性和市场前景给予了充分肯定。据他介绍，HC-1119项目是国际首创，它的核心发明专利在2015年5月正式获得中国国家知识产权局的授权，同时获得美国、欧洲、日本、加拿大、澳大利亚等的国际专利授权，预计会在2019年上市。

“我们能在短时间内取得这些突破性的进展，离不开成都良好的产业生态环境。”新药研发投入大、周期长，为解决陈元伟创业面临的资金难题，成都高新区下属的成都高投注资2000万元雪中送炭。

方恩医药发展有限公司国际整合资深副总裁傅维明：

成都在医药产业上的投入让人印象深刻

“成都在医药产业上的投入让我印象深刻。”首次到访成都的傅维明，在了解了成都医药产业发展现状和规划后如是表示。在他看来，成都是一个非常吸引人的地方，让人愿意来这里投资。

傅维明从国内医药市场变化谈到当前医药行业的现状。他认为，中国医药市场正发生深刻变化，国家食品药品监督管理总局加入人用药物注册技术要求国际协调会议，给跨国公司、国内生物医药企业都带来了些改变。对于国内企业来说，一方面，国内市场开放后会倒逼国内企业加大在研发上的投入；另一方面，拥有全球战略眼光并寻求与外国前沿研发机构合作也是企业可探索的发展方向。而这一变革，也越发受到跨国企业的重视。

据了解，国家食品药品监督管理总局在2017年6月成为人用药物注册技术要求国际协调会议监管委员，2018年6月成为管委会成员。人用药物注册技术要求国际协调会议致力于建立明确、统一的符合国际标准的审评技术要求，中国的加入意味着中国标准将接轨国际标准。

北京百奥知信息科技有限公司商务总监程天文：

成都分公司是我们在西南地区的重要阵地

医药研发涉及多个领域，如何搭建一个一体化平台，涵盖从研发到临床实验等过程，提升管理水平？

“百奥知整合旗下的电子数据采集、随机化、患者报告、数据管理、医学编码、数据报告、项目管理、药物安全警戒、文档管理等十多种应用技术，已搭建成我国第一个拥有自主知识产权的、符合国际标准要求的、全面移动化的临床研究信息技术一体化平台，实现了临床研究流程的全覆盖，为提升我国医药临床研究的质量提供了全面的技术保证，也为今后大数据的分析挖掘奠定了数据基础。” 北京百奥知信息科技有限公司商务总监程天文说，其中，公司搭建的一体化医药研发平台涵盖临床前研发、临床研究、安全警戒和注册申报全过程。

“2017年在成都建立分公司，成都是公司的科研重点，也是在西南地区布局的重要阵地。” 程天文说。

成都擎科梓熙生物技术有限公司总经理马金波：

成都产业基础良好 在生物医药领域大有作为

在新药研发领域，DNA编码化合物库设计及筛选技术是最前沿的黑科技之一，是原创新药研发的源头。全球可基于此技术进行规模化新药研发合作的只有3家公司，成都先导药物是其中之一。值得一提的是，成都先导的合成仪和核酸原料均由北京擎科新业生物技术有限公司提供。

2014年，擎科生物在成都建立了分公司。“成都分公司在成都政策支撑下加快发展，享受了成都高新区提供的三年住房免费补贴政策。”马金波表示，成都高校院所众多，产业基础良好，在生物医药领域大有作为。

本报记者 宋妍妍 缪梦羽 文豪

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