生物医药界高峰论坛首次移师中国 在成都召开 从今年起成都成为轮值举办地之一

3个月前，电影《我不是药神》热映，引发了民众对于“仿制药”的热议。昨日，葛兰素史克、强生、辉瑞、默沙东、先导药物、微芯生物等众多国内外知名生物医药企业的研发者和管理者代表，与政府、研究机构、投资机构代表齐聚成都，讨论了更有前瞻性的话题：创新药物发现的前沿与实践。他们都是为参加2018创新药物发现的前沿与实践国际高峰论坛暨第8届DNA编码化合物库技术高峰论坛而来。记者从峰会上了解到，这是“DNA编码化合物库技术国际高峰论坛”首次移师中国，以往7届都是在美国波士顿和瑞士苏黎世轮流举办，今年起，成都也成为了轮值举办地之一。在此背景下，“DNA编码化合物库技术”也成了本次高峰论坛上的关注焦点。此次峰会旨在促进中国新药创制与国际接轨，推动民族医药工业自主创新能力的不断增强，共吸引了1500余位国内外嘉宾参会。

新兴技术

同时从海量“种子”中择优 助新药发现周期缩短2-3年

什么是DNA编码化合物库？DNA编码化合物库（DNA Encoded Compound Library，简称DEL）合成与筛选的概念最早由美国Scripps研究院的Sydney Breener（2002年诺贝尔生理与医学奖获得者）和Richard Lerner于1992年提出，如今已成为常用的药物发现技术之一。“人们生病，通常是体内某一种酶或大分子出现问题，其活性高于或低于正常水平导致的。”成都先导药物开发有限公司董事长、首席科学家李进是此次论坛的主席之一。他解释，要研发出治疗某种疾病的创新药，首先要找到一种“先导化合物”（即药物分子的前身，也可叫作“种子”），去抑制或者激活问题分子的功能，让它回归正常水平。

传统的化合物库，由于化合物合成成本高、存储空间要求大、筛选条件要求严、自动化程度要求高等诸多限制，可供筛选的化合物库的容量往往在百万级。而DNA编码化合物库中的“种子”数量可以达到百亿级、千亿级。

新老两种技术的效率也有巨大差距。李进打了一个比方：问题分子就是“靶点”，相当于一块固定形状的拼图，而化合物库里的“种子”是一块块形状各异的拼图。传统的化合物库，需要通过试验把“种子”拼图一块一块地拿去跟“靶点”拼图配对，直到找到能拼到一起的“种子”。而DNA编码化合物库的做法是，把数以亿计的“种子”拼图同时跟“靶点”拼图放在一个试验器皿内，让“种子”之间相互竞争，直到有“种子”与“靶点”配对成功。因为DNA编码化合物库里的每个“种子”都携带着独有的DNA标签，因此可以很容易的识别出是哪一种“种子”与“靶点”配对成功了。通常情况下，合成一个DNA编码化合物库仅需几周时间，筛选百亿级化合物仅需几个月，可缩短新药发现周期2-3年，大大提高了重大疾病疑难靶点的药物发现效率。

产业版图

“成都智造”巨型“新药种子库” 新药研发合作量全球第一

虽然DNA编码化合物库技术是新药研发中的一种新兴技术，但在过去几年时间里取得了巨大发展，受到国内外大药企及投资人的青睐。排名全球前20名的药企（根据2016年的销售额排名）中，就有19个通过外部合作或内部研发方式利用DNA编码化合物库技术布局了新药研发。

目前，全球只有四家公司掌握了该技术并可基于此技术进行规模化新药研发合作，分别为美国的GSK（葛兰素史克）和X-Chem、丹麦的Nuevolution、中国的HitGen Ltd（先导药物）。

其中，葛兰素史克通过收购Praecis掌握了该项技术，且仅供内部使用，不对外合作。此外，业界有人对已公开的项目信息进行了梳理，2015年至今，全球公开的基于DNA编码化合物库技术的新药研发合作数量为64个，其中，美国X-Chem合作数量占比25%，丹麦Nuevolution占比12.5%，而先导药物合作数量占比高达34.4%，居全球第一。

“我们的DNA编码化合物库是中国唯一、多样性全球第一的巨型‘新药种子库’，现在已有3000多亿个的DNA标记分子了。”李进说，与另外3家掌握DNA编码化合物库技术的企业相比，先导药物虽是后起之秀，但在小分子DNA编码化合物领域优势更突出，已经成为国际第一梯队的领导者。其“新药种子库”不仅能针对成熟靶点，快速高效发现全新结构的化合物，避免低水平重复；针对传统认为小分子成药困难的靶点，也能够筛选到“苗头化合物”。

作为国际领先的上游提供商，先导药物可帮助中国的创新药企缩短研发周期，提高新药研发的成功率，为中国从仿制药向创新药突围，创造了条件。2015年开始商业化以来，先导药物已与天士力集团、扬子江药业、以岭药业、上海药物研究所等众多国内企业展开合作，同时，强生、辉瑞、默沙东、勃林格殷格翰、武田制药等国际知名药企也与其建立了合作关系。

除了上游的小分子新药发现平台，先导药物还在下游建立了可持续输出原创小分子新药的开发平台。其自有新药研发管线主要针对重大疾病（如肿瘤、心血管、炎症、代谢病及眼科疾病等领域）自主研发相应的创新药物。李进透露，目前，已有1个项目进入I期临床试验，2个项目处于临床前实验研究阶段，多个项目处于先导化合物优化阶段。

以企引企

成都企业引来辉瑞旗下投资机构 合作开展新药研发

如今，单一资源要素已很难形成绝对吸引力，企业选择发展地时，更多的是考虑整个产业生态环境，“以企引企”，引导产业链上下游企业合作发展，在招商引资中的重要性越来越显现。

此前，先导药物就与科辉创新（中国科学院与美国辉瑞制药联合成立的投资机构）合作了一个新药研发项目，并落户于成都天府国际生物城，首批投资规模达3000万元，将主要在代谢、炎症和癌症等相关疾病方面开展新药合作研发。

“往届只有三四百人，本届注册就有1500多人。”李进希望，通过举办创新药物发现的前沿与实践国际高峰论坛，搭建一个生物医药前瞻资讯和前沿思想交流、分享的全球信息共享平台，吸引政府、学术、业界以及投资机构代表来成都，共同打造一个国际化的生物医药产业生态圈。

值得一提的是，本届论坛还首次引进了国际专业One-on-One Partnering会谈系统，为投资机构、生物技术和医药企业、科研院校、行业组织等参会方构建跨境交流桥梁，提供从线上会议预约匹配，到线下面对面会谈交流的一站式商务会谈服务，为更多资源对接、项目合作在蓉开花结果创造条件。

【声音】

谈趋势

重庆康洲大数据有限公司联合创始人 李天泉

仿制药一致性评价正在重塑市场格局

重庆康洲大数据有限公司联合创始人李天泉介绍，该公司开发了一个基于人工智能技术的大数据平台，通过对全球生物医药行业数据的深度挖掘和对产业上下游碎片化数据的重构，开发出一系列独具特色的数据仓库和工具，为从业者、研究者等相关人士提供服务。

“从精准度来说，中药属于过去，化药属于现在，生物药属于未来。”李天泉观察到，FDA（美国食品和药物管理局）每年收到的新药申报总量基本保持在40-50个，其中批准的化药数量在减少，而生物药（疫苗、生物制品、细胞治疗等）数量呈增多趋势。从销售额来看，美国市场上前20的药物中有40%属于生物药，而中国前20的药物中仅15%属于生物药。

“目前我国的药物研发很多都是做仿制药。由于开展仿制药一致性评价，近几年我国的仿制药申请量、批准量都大幅下降了，但质量却更好了。”李天泉认为，目前正在进行的一致性评价将重塑整个市场格局，研发实力更强的企业将获得更多机会、更大市场。特别是对其中一些走国际化道路的药企十分有利，因为我国目前药品注册正在走与国际接轨的道路，例如，企业可以利用向美国FDA申报获取批文、技术和数据，反回来向中国食药监部门申报。

谈项目

成都海创药业有限公司创始人、董事长 陈元伟

“成都智造”抗癌药将进入Ⅲ期临床试验

“中国患者服用国外的抗癌药物每天要花几千元钱，如果我们有自己的创新药，可为患者节省一大笔治疗费用。”成都海创药业有限公司创始人、董事长陈元伟在海外求学、工作后，于2013年回到成都创业，带领团队从事前列腺癌、乳腺癌、肝炎、糖尿病等疾病的药物研究。上个月，该公司研发的治疗前列腺癌症药物“HC-1119 项目”刚在美国举行了全球Ⅲ期临床试验专家咨询会，专家们对该项目的成功可能性和市场前景给予了充分肯定。“我们能在短时间内取得这些突破性的进展，离不开成都良好的产业生态环境。”

回国这些年，陈元伟观察到一种趋势，生物医药产业的创新创业热土正在从少数城市，向更多城市扩展。“比如，这次峰会吸引了国内外上千位业界、学界精英参加，这样的盛况过去只有在北上深这些城市才能看到，而如今在成都也成了常态。”

成都晚报记者 薛欢 摄影报道

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