一针直降60余万！ 19岁女生打上“天价救命药”

注射现场

诺西那生钠注射液

2月17日，安徽省中西医结合医院手术室内，19岁的女大学生小方（化名）静静地侧卧着，从近70万元降至3.3万元一针的诺西那生钠注射液，正缓慢穿过她弯曲的腰椎L3和L4节间隙，注入蛛网膜下端，弥散在脑脊液中。

手术室外，小方的妈妈焦急地等待着。她一次次望向手术室的门，眼前浮现的是2003年9月，当时一岁多的孩子在医院确诊后的一幕又一幕。

那天，医生告诉她，这个病叫脊髓性肌萎缩症，目前正在研究药物，什么时候成功不知道，患儿会逐渐肌肉萎缩、无力和进行性运动功能丧失，严重的话还会威胁生命。她懵了，不敢相信，不知道怎么回的家。

从这以后，就是漫长的求医问诊和居家护理的过程，其中的艰辛不言而喻。但不可避免的，十几年来，小方的四肢肌肉渐萎缩，运动能力渐不足和肌无力渐加重，同时还伴有严重的脊柱畸形，且病情持续恶化，不仅无法行走，坐位时躯干还需有外力支撑，只能依靠轮椅活动。

直到去年12月，诺西那生钠纳入医保，她欣喜若狂，“我孩子终于有救了！原来70多万元一针，想都不敢想，因为这个需要长期注射，如果一年打6针，没有纳入医保时，加上援助赠药，一年医疗费用还要100多万。即使去年降价到55万一年治疗费用，对于普通家庭来说也是奢望。现在降价并且能够医保报销，我们负担轻很多。”

她带着小方前来医院。“相对于儿童型脊肌萎缩患者，成人型脊肌萎缩患者来院就诊时，病程已经很长，多数伴有脊柱畸形，而小方属于复杂的脊柱侧弯畸形患者。由于诺西那生钠需要通过鞘内注射（通过腰穿将药物注射到体内）给药，因此对于伴有严重脊柱畸形的成人型脊肌萎缩患者而言，无疑极大地增加了鞘内注射的难度，如何成功腰穿成为最大的挑战。”安徽省中西医结合医院院长、省医学会神经病学分会副主任委员韩永升介绍说。

据介绍，自小方入院后，该院迅速成立了由神经内科、影像中心、彩超室、骨科、麻醉科、护理部等专家组成的多学科诊疗（MDT）团队，从小方入院到17号安排注射，该院已经安排了两次会议，对小方的病情进行了周密讨论，重点探讨严重并发症脊柱畸形的情况下，如何精准鞘内注射的治疗方案，以及应对各种并发症的处理措施。最后，经过MDT团队成员认真讨论以及详细检查评估，最终制定了超声引导下腰椎穿刺鞘内注射的给药方案。

17日上午，医生对小方进行了腰椎磁共振检查，“此前我们通过三维重建患者脊柱影像图片，详细了解评估注射部位，今天又在C形臂下现场定位穿刺位点。”韩永升介绍道，“最后在该院副院长、江淮名医杨永晖B超定位后，由麻醉科副主任王守义进行腰椎穿刺后，鞘内注射治疗药物诺西那生钠。”

药剂科指派专人提着专用箱子，将一支诺西那生钠注射液送来，双方确认无误后，药物交给了医生。韩永升说：“注射时，在腰椎L3和L4节之间进行穿刺，先抽取5毫升脑脊液，然后从冰箱中拿出药物复温，使其达到25度，再将5毫升药物用大约3分钟时间，缓慢地注入。”

整个注射过程只用了约半小时，非常成功。度过在复苏室的半个小时后，小方被推出来时，妈妈飞快地奔去，她看看孩子，转身便不停地向医护人员道谢。

“日后的工作中，我们将充分发挥多学科合作优势，让治疗方案精细化、安全化、流程化，为更多罕见病患者提供优质的医疗服务。”韩永升表示。据悉，这也是诺西那生钠注射液纳入医保目录后，安徽省首次针对成人伴复杂脊柱侧弯畸形脊髓性肌萎症患者使用此药物。

合肥报业全媒体记者 唐萌 通讯员 李卓 余嶂溪 周绪晶

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